慢性骨髓性白血病（Chronic Myeloid Leukaemia，簡稱CML）是白血病的一種，佔所有白血病的百分之十五。CML雖然可以確診在任何年齡，但多數病人都是六十歲以上發病。對於CML的成因，目前已知約九成的病人因為帶有對調的費城染色體（Philadelphia chromosome），令身體產生 BCR-ABL融合蛋白。這種蛋白令骨髓內的粒細胞失控製造大量尚未成熟的白血球。

慢性骨髓性白血病早期的癥狀不明顯，例如疲倦、盜汗、體重下降、脾臟腫脹等。有部分病人甚至完全沒有癥狀，直至驗血後才知道患上CML。

理論上，骨髓移植手術可以治癒CML。透過將正常骨髓移植入患者體內，從而取代原本因基因突變而失控的血液及免疫系統。可惜，骨髓移植要求病人和捐贈者有吻合的組織配對，否則病人會出現排斥而引致移植失敗。而不幸的是只有少部分的病人能夠找到與之吻合的捐贈者。

在標靶治療出現前，病人如果未能接收骨髓移植，往往會使用干擾素（Interferon alfa）。可是，干擾素的副作用如抑鬱、焦慮等往往令病人不能耐受。在標靶藥物出現後，干擾素的使用已經大大減少。

CML的化療有白消安（Busulfan）及羥手脲（Hydroxyurea）。這些藥物雖然能有效控制白血球數量，但卻不能延長病人的存活率。而化療藥物，因為沒有針對癌細胞的特徵，因此亦容易攻擊身體內其他正常細胞，導致副作用如嘔吐、腹瀉、口腔潰瘍等。

後來費城染色體（Philadelphia chromosome）的發現令科學家研發針對此基因的標靶藥物。伊馬替尼（Imatinib）是第一代口服酪氨酸激酶抑制劑（Tyrosine Kinase Inhibitor），透過抑制BCR-ABL蛋白而阻止癌細胞的生長。相比起傳統治療，標靶治療令CML病患者5年存活率從30%升至90%。而研究結果亦令酪氨酸激酶抑制劑成為CML的第一線治療方法。

伊馬替尼常見的副作用包括腹瀉、水腫、肌肉疼痛等。長期服用伊馬替尼後，有四分之一的病人有機會因為基因再次變異而產生抗藥性。根據美國國家綜合癌症網絡（National Comprehensive Cancer Network）在2019年的指引，這些病人可以根據基因變異的種類選擇第二代口服酪氨酸激酶抑制劑（Tyrosine Kinase Inhibitor）如達沙替尼（Dasatinib）及尼洛替尼（Nilotinib）。與伊馬替尼相比，達沙替尼較常出現心臟功能受損、水腫等問題，而尼洛替尼則會有較多皮疹等副作用。最後，CML治療方法繁多，病人在選擇使用何種治療時，應與醫生討論。

由於CML是十分複雜的疾病，其癥狀、進展在每位病人上都略有不同，病人若有任何疑問，請向醫生查詢。

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[文章及圖片轉載自眾新聞 27/03/2019 連結]