新醫藥透視

降膽固醇針劑治療

膽固醇高?可以是基因的錯!

標籤: 膽固醇 , 低密度脂蛋白膽固醇 , 家族性高膽固醇血症 , 三酸甘油酯 , 他汀類藥物 , 依伏庫人單抗

2017月11月21日 作者:藥物教育資料中心

大學畢業後的第二個月,阿輝順利地獲一間國際採購公司聘用,興奮過後卻在入職前的身體檢查發現一個駭人消息︰二十來歲的他竟然膽固醇嚴重超標!

 

所指的是又稱為「壞」膽固醇的低密度脂蛋白膽固醇(LDL-C);阿輝自問飲食不過分,又有運動的習慣,何解年紀輕輕已經有膽固醇問題?

 

醫生懷疑阿輝一直患有「家族性高膽固醇血症(FH)」而不自知,因此建議阿輝一家作血脂檢查,從而發現原來阿輝的父親亦有異常高的膽固醇水平,並且冠狀動脈已呈中度狹窄,日常生活一直不知情地掛著一個計時炸彈在身上。

 

能遺傳至下一代的膽固醇問題

FH是一種具遺傳性的血脂異常疾病,主要分作兩類︰較常見且較輕微的異合子型(HeFH)和非常罕見並嚴重很多的純合子型(HoFH),而阿輝所患的正是單從父親一方遺傳到帶病基因的HeFH。FH跟一般中年至老年人的膽固醇過高不同,患者普遍只有「壞」膽固醇水平出問題,其他血脂指數如三酸甘油酯則沒有同樣嚴重超標的情況。

 

HeFH的「壞」膽固醇會有多高?以成年人來說,一般人的「壞」膽固醇水平平均約為3.3 mmol/L,但HeFH患者的「壞」膽固醇平均已高達7.5 mmol/L,是一般人的2倍以上!更令人頭痛的現實是,HeFH的高膽固醇其實從出生那刻已經存在,越遲的確診意味血管越長時間暴露在高膽固醇的環境,令血管老化的問題越為嚴重。別忘記冠心病是香港第三大殺手疾病,而未有接受治療的FH患者出現冠心病的風險比一般人高足足20倍!

 

對強效治療選擇的需要

幸好及時發現,阿輝和他的父親馬上獲處方現時最為廣泛使用的他汀類藥物(statins)作降膽固醇治療的第一步︰他汀類藥物(statins)面世已有30年,藥效強而且安全性已得到醫學界確認。但對於HeFH甚至是HoFH的患者來說,單靠他汀類藥物(statins)未必足夠,往往需要配合額外的降膽固醇藥物,甚至可能需要接受類似「洗血」的醫療程序(學名為「低密度脂蛋白膽固醇去除術」)。

 

遺憾的是,長久以來的新降膽固醇藥物都未能同樣造出他汀類藥物(statins)所帶來的明顯降幅,只能在他汀類藥物(statins)以外作低限度的膽固醇控制;因此對某部分FH患者來說,實在是非常渴切需要更強效的治療方案。

 

基因問題 從基因學懂解決方法

可幸是FH的發病原理令醫藥界研發出新的降膽固醇方案,並於近一兩年推出了抑制一種稱為PCSK9蛋白的生物製劑。這些生物製劑的藥效非常強,配合他汀類藥物(statins)使用時能帶來驚人的「壞」膽固醇降幅。以依伏庫人單抗(evolocumab)為例,用於HeFH患者時能再額外降低68%的「壞」膽固醇,降幅比高強度的他汀類藥物(statins)更為高,甚至能免除嚴重患者對「洗血」治療的需要。

 

阿輝的父親由於已有冠心病跡象,因此有更急切需要使用生物製劑類的新型降膽固醇藥︰在配合每兩星期用藥一次的依伏庫人單抗(evolocumab)治療下,阿輝的父親已能自豪的對身邊人說︰「我有家族性高膽固醇,但我控制得來!」

 

(鳴謝 Amgen (Asia) Limited 支持)