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藥到病除：脊髓肌肉萎縮症

標籤： 脊髓肌肉萎縮症 , SMA

2022 月 05 月 12 日

不少罕見及遺傳疾病在醫學上一直缺乏治療的藥物。然而，隨着科技日新月異，新藥物的面世為患者提供了新的希望，而近年最著名的例子，就不得不提到脊髓肌肉萎縮症（SMA）。

 

甚麼是脊髓肌肉萎縮症？
SMA是一種罕見的先天遺傳疾病，和體內的染色體缺失有關，每100,000名初生嬰兒就有約4至6人受到影響。SMA的成因主要來自位於第5條染色體的運動神經元存活基因（SMN1）缺失而引起。SMN基因的缺失會導致脊髓前角的運動神經元退化，形成肌肉萎縮和無力的情況，最嚴重SMA更會令初生嬰兒癱瘓，影響呼吸或吞嚥等活動。
 
新型藥物為患者提供希望
在2016年，美國食品藥物管理局正式批准諾西那生（Nusinersen）為治療脊髓肌肉萎縮症的藥物，並於2018年9月於香港衞生署註冊。諾西那生為一種反義寡核苷酸（Antisense oligonuclotide），可以透過增加SMN蛋白水平，幫助改善患者的症狀和有助達到初生嬰兒的成長里程碑。
 
藥物會直接注射到腦脊髓液中，在治療初期注射較頻密，然後持續每4個月注射一針藥物。然而，作為全球其中一種最昂貴的藥物，此藥一年涉及的藥物費用超過200萬元，為患者家庭帶來非常沉重的經濟負擔。
 
為減輕病人的經濟負擔，患者亦可於通過經濟審查後，獲得關愛基金醫療援助使用。根據資料顯示2020年基金幫助了13名脊髓肌肉萎縮症患者。
 
香港醫院藥劑師學會藥物教育資源中心
 
 

[文章轉載自東方日報 02/05/2022 連結]

[圖片轉載自 Pixabay]


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