最新消息

藥到病除:結節性硬化症 服抗腦癇藥減抽筋

標籤: 結節性硬化症 , 氨己稀酸 , 抗腦癇藥物 , mTOR , 依維莫司

2019 月 05 月 06 日

上一篇簡介結節性硬化症(簡稱TSC)的成因及症狀,此一篇將會介紹其治療。目前尚未有根治TSC的方法,只能在其結節或瘤塊發生的部位予以適當治療,例如使用抗腦癇藥物去減少抽筋頻率。由於有較多研究數據支持,2012年國際結節性硬化症共識會議建議將氨己稀酸(Vigabatrin)列為治療嬰兒點頭痙攣症的第一線治療。常見副作用包括暈眩、頭痛、疲累等,而較嚴重的則會損害視力。

 

治TSC藥將轉為專用藥

至於其他症狀,雖然患者可以進行切除手術,但無奈腫瘤仍會繼續生長。結節性硬化症近年來重大的突破是找到TSC致病基因和雷帕徽素靶蛋白(簡稱mTOR)訊息傳遞路徑的關係。正常TSC1和TSC2基因會產生蛋白去抑制mTOR,從而抑制細胞增生。

 

但在TSC患者中,TSC1和TSC2基因變異,令他們失去抑制mTOR的能力,因此細胞不斷增生。依維莫司(Everolimus)是mTOR抑制劑藥物,並於治療某幾種TSC的症狀獲得美國食品藥品監督管理局認證。副作用方面,較常發生為口腔潰爛與口腔炎。

 

雖然藥物能夠控制病情,但需要長期服用,因此對病人經濟負擔龐大。新一份財政預算案公布額外增撥四億元擴闊藥物名冊,而治療TSC藥物將會轉為專用藥物,意指在特定臨床應用下經專科醫生特別授權使用的藥物。如這類藥物是在特定的臨床應用下處方,公立醫院和診所只會收取標準費用。對於TSC的治療有任何疑問,請向醫生或藥劑師查詢。

 

香港醫院藥劑師學會藥物教育資源中心

 

 

[文章轉載自東方日報 06/05/2019 連結]

[圖片轉載自 Pixabay]


分類文章標籤: 結節性硬化症 , 氨己稀酸 , 抗腦癇藥物 , mTOR , 依維莫司


其他相關文章

藥到病除:結節性硬化 細胞生長...

2019 月 04 月 29 日

結節性硬化症(Tuberous Sclerosis Complex;簡稱TSC)是一種罕見的遺傳疾病。研究發現大約每七千...

探射燈:新藥資助審批慢基層患者...

2018 月 10 月 30 日

隨醫藥科技進步,許多過去不治之症已有新藥抑制,惟現時尚有不少新療法未被納入政府的藥物名冊,儘管病人有意一試,卻因無法自費...

罕見病患者批政府藥物支援不足

2017 月 04 月 13 日

立法會衞生事務委員會昨就罕見病藥物政策舉行公聽會,有結節性硬化症病人指,其兩名女兒均患有這種遺傳病,惟家庭無法負擔昂貴的...

藥到病除: 結節性硬化症 基因...

2016 月 11 月 21 日

結節性硬化症是一種罕見的遺傳疾病,由於兩個掌管細胞分裂的基因TSC1或TSC2發生突變,造成身體各個器官不停增生結節,形...

美研究:自閉症或因細胞缺陷 兩...

2016 月 10 月 20 日

美國波士頓兒童醫院指,目前逾半患者因結節性硬化症(TSC)遺傳導致自閉症,最新研究發現TSC或由細胞回收綫粒體的缺陷導致...

結節性硬化症 新藥紓緩病情有救

2016 月 09 月 28 日

全港約有200人患罕見遺傳病結節性硬化症(TSC),患者會出現抽搐、智力受損等,無法根治。港大去年為數十名患者試用新標靶...

更多
更多